CIDP. I pazienti affetti da questa rara malattia hanno ricevuto un'altra dose. "La vita del paziente sta decisamente cambiando."
- Nei pazienti con CIDP che non rispondono alla terapia corticosteroidea, il trattamento può essere fornito nell'ambito del programma farmacologico B.67
- Il programma di terapia farmacologica prevede la somministrazione di immunoglobuline tramite infusioni endovenose, che richiedono il ricovero del paziente, solitamente una volta al mese.
- Una volta stabilizzata la CIDP, è possibile somministrare immunoglobuline sottocutanee.
- L'accesso alle immunoglobuline sottocutanee migliora significativamente il comfort del trattamento. Permette il passaggio dalle infusioni endovenose di diverse ore in ambito ospedaliero alla somministrazione domiciliare, sottolinea la Dott.ssa Anna Potulska-Chromik del Dipartimento e Clinica di Neurologia dell'Università di Medicina di Varsavia.
- Dal 1° luglio ai pazienti è stata offerta un'ulteriore opzione terapeutica in tal senso.
- La possibilità di auto-somministrarsi il farmaco a casa è molto importante per i pazienti affetti da CIDP, poiché si tratta di una malattia cronica che richiede un trattamento per tutta la vita - sottolinea Lucyna Wierzowiecka, presidente di axON - Associazione per i pazienti con CIDP, GBS, MMN
La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica ( CIDP ) è una rara malattia neurologica autoimmune in cui il sistema immunitario attacca le guaine mieliniche dei nervi periferici .
Ciò porta a una compromissione della conduzione nervosa, con conseguente debolezza muscolare (soprattutto negli arti inferiori e superiori), disturbi sensoriali, formicolio, intorpidimento e difficoltà di movimento. La malattia si sviluppa gradualmente, di solito nell'arco di diverse settimane o mesi, e può essere progressiva o recidivante-remittente.
Si stima che la polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica colpisca circa lo 0,004-0,007% della popolazione, quindi si può supporre che in Polonia soffrano di CIDIP 2-2,6 mila persone.
Il trattamento della CIDP può essere implementato nell'ambito del programma farmacologico B.67 per il trattamento delle malattie neurologiche con immunoglobuline.
Dal 1° luglio, il Ministero della Salute ha introdotto nel programma un secondo preparato immunoglobulinico sottocutaneo: l'immunoglobulina sottocutanea con ialuronidasi, che mira a migliorare l'accesso alla terapia domiciliare e la qualità della vita dei pazienti affetti da CIDP.
L'autosomministrazione di immunoglobuline sottocutanee consente ai pazienti affetti da CIDP di evitare i frequenti ricoveri ospedalieri richiesti quando vengono trattati con immunoglobuline per via endovenosa.
"La possibilità di auto-somministrarsi immunoglobuline per via sottocutanea a domicilio cambia significativamente la vita di un paziente. Permette loro di tornare alla normalità al lavoro e a casa, senza la necessità di ricoveri ospedalieri regolari, solitamente mensili. Questo comfort è estremamente importante nella CIDP, una malattia cronica che richiede un trattamento per tutta la vita. Siamo lieti e grati che il Ministero della Salute abbia riconosciuto le esigenze dei pazienti con CIDP e stia introducendo ulteriori farmaci moderni per il rimborso", afferma Lucyna Wierzowiecka , presidente dell'Associazione axON per i pazienti con CIDP, GBS e MMN .
Il trattamento standard per la CIDP prevede la somministrazione di corticosteroidi. In circa il 40-50% dei pazienti con CIDP, la terapia corticosteroidea è inefficace o controindicata. Questi pazienti sono idonei alla terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg). Alcuni pazienti ricevono anche farmaci immunosoppressori o plasmaferesi.
Nel programma farmacologico B.67, i pazienti affetti da CIDP ricevono immunoglobuline per via endovenosa. Il programma offre anche la possibilità di somministrare immunoglobuline per via sottocutanea una volta stabilizzata la malattia. Le immunoglobuline vengono somministrate tramite pompe per infusione.
La terapia con immunoglobuline mira a modulare la risposta immunitaria e ad alleviare i sintomi neurologici. Può migliorare la qualità della vita dei pazienti e rallentare la progressione della malattia.
Mantenere la stabilizzazione della malattia ottenuta con la somministrazione endovenosa di preparati di immunoglobuline è diventato più facile per i pazienti grazie all'accesso rimborsato alle immunoglobuline sottocutanee nell'ambito del programma B.67.
"Una volta stabilizzata la CIDP, si può valutare l'opportunità di insegnare al paziente ad auto-somministrarsi le immunoglobuline sottocutanee. L'accesso alle immunoglobuline sottocutanee migliora significativamente il comfort del trattamento. Permette il passaggio da infusioni endovenose di diverse ore in ambito ospedaliero alla somministrazione sottocutanea a domicilio", sottolinea la Dott.ssa Anna Potulska-Chromik, sottolineando che questo è particolarmente importante per studenti e lavoratori.
Due anni fa, il Ministero della Salute ha introdotto l'immunoglobulina sottocutanea convenzionale (SCIG) nel programma di farmaci B.67. In quell'occasione, per la prima volta, i pazienti hanno potuto auto-somministrarsi l'immunoglobulina a casa. Il farmaco deve essere somministrato ogni due settimane.
Un'altra modifica al programma B.67, introdotta il 1° luglio 2025, prevede l'aggiunta di una nuova forma di immunoglobulina sottocutanea, la fSCIG (HyQvia con ialuronidasi). Ciò amplia le opzioni terapeutiche, il che è importante per il decorso diversificato della CIDP. Questa forma di immunoglobulina viene somministrata ogni 3-4 settimane.
È caratterizzato da un'elevata biodisponibilità (paragonabile alle immunoglobuline per via endovenosa) e studi clinici ne hanno confermato l'elevata efficacia e sicurezza.
La somministrazione di immunoglobuline sottocutanee è meno gravosa per il paziente rispetto alla somministrazione endovenosa, perché l'infusione dura solitamente 1-2 ore e non richiede il ricovero ospedaliero.
"Sono tornato a una vita piena. Funziono come una persona sana: corro e la malattia non mi limita al lavoro. Prima, quando andavo alle riunioni, controllavo se c'era un ascensore nell'edificio, spesso dovendo usare le stampelle", racconta Ernest Syska, un paziente affetto da CIDP che gestisce un'attività ed è passato alle immunoglobuline sottocutanee.
"Per la somministrazione endovenosa, è necessario recarsi in un centro specializzato e rimanervi per almeno sei ore. A volte, la somministrazione del farmaco richiede la degenza in ospedale fino al giorno successivo, il che significa un'assenza di due giorni dal lavoro e da casa", racconta la sua esperienza con i trattamenti precedenti.
- Ora che somministro personalmente le immunoglobuline per via sottocutanea, vado in ospedale per una visita di controllo una volta ogni tre mesi, perché ricevo una scorta del farmaco da portare a casa per quel periodo - spiega.
Sottolinea inoltre un altro aspetto importante: la possibilità di autosomministrazione sottocutanea. Nei pazienti trattati con infusioni di immunoglobuline per via endovenosa, la frequenza di somministrazione del farmaco viene programmata in base alle esigenze del paziente e alle capacità del centro che eroga il trattamento specialistico.
Nei pazienti che assumono immunoglobuline sottocutanee da sole, in alcuni casi è più facile ottenere un migliore controllo dei sintomi, perché il farmaco, dopo aver consultato il medico, può essere assunto, ad esempio, in dosi più piccole ma più frequentemente.
"Quando si somministra per via endovenosa e compaiono i primi sintomi di una sintomatologia ricorrente, l'attesa di un altro ricovero per ricevere il farmaco è molto stressante per il paziente. È impossibile presentarsi all'ospedale che gestisce il programma su richiesta, perché la data del ricovero è strettamente limitata", osserva Ernest Syska.
Come sottolinea la Dott.ssa Anna Potulska-Chromik, il programma farmacologico B.67 per quanto riguarda l'uso di immunoglobuline sottocutanee è molto impegnativo sia per i medici che per i pazienti, che devono essere estremamente consapevoli e responsabili nell'eseguire il trattamento secondo gli accordi presi con il medico.
"Pertanto, il paziente deve sottoporsi a diverse visite, incluso il ricovero ospedaliero, durante le quali lui o i suoi familiari imparano a somministrare il farmaco. Una volta accertato che il paziente ha acquisito dimestichezza con il farmaco e ne ha compreso le istruzioni, possiamo valutare di fornirgli una scorta per 12 settimane", spiega lo specialista.
Come afferma Lucyna Wierzowiecka, presidente di axON, i pazienti ringraziano il ministero e contano su ulteriori cambiamenti sistemici, compresi quelli che consentiranno a un maggior numero di pazienti di qualificarsi per il programma farmacologico B.67.
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